Какое лекарство считается самым дорогим в мире. Укол внутригенно: о самом дорогом лекарстве в мире

Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.

В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).

Как работает Luxturna :

вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .

Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.

А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.

Есть вещи, которые не купить за любые деньги. Здоровье - одна из этих категорий. Но сложно поспорить и с тем, что лечиться гораздо проще, если у тебя есть деньги. Особенно в том случае, когда для лечения необходимы такие дорогостоящие препараты, о который пойдёт речь в нашем обзоре.

1. Aldurazyme

Альдуразим назначают пациентам с синдромом Херлера, редким наследственным заболеванием (по всему миру зафиксировано только 600 случаев подобного диагноза). Это лекарство действует как заместительная терапия в случае, если организм человека перестает вырабатывать необходимые ферменты.

Без этого лекарства в организме человека начинают накапливаться молекулы сахара, в том числе это происходит в суставах, слизистых оболочках, сердце, печени и других важных органах. Курс лечения альдуразимом, который вводят внутривенно, стоит около $ 200 000 в год. К сожалению, даже с учетом этого лечения, страдающие синдромом Херлера, сталкиваются с задержкой роста (как физически, так и интеллектуально), глухотой и проблемами с сердцем.

2. Cerezyme

Лечение обходится $ 200 000 в год
Церезим предотвращает накопление жировых клеток в легких, печени, костном мозге, селезенке и мозге. Это лекарство назначается при дефиците глюкоцереброзидазы - редком заболевании, которое вызывает перебои в жизненно важных внутренних процессов. Болезнь Гоше встречается раз на 50 000 – 100 000 человек и вызывает потенциально смертельные изменения в нервной системе и головном мозге.

3. Fabrazyme

Лечение обходится $ 200,000 в год
Вводимый внутривенно каждые две недели, Фабразим помогает лечить болезнь Фабри - редкое генетическое заболевание, которое предотвращает метаболизм определенного типа жира. Эта болезнь приводит к помутнению в глазах, звону в ушах, боли в конечностях, а также к сердечному приступу, инсульту и серьезному нарушению работы почек.
евание встречается раз на 40 000 – 60 000 человек, а у женщин намного реже. Фабразим отличается очень сильными побочными эффектами, из-за чего иногда требуется принимать другие препараты.

4. Arcalyst

Лечение обходится $ 250 000 в год
Аркалист лечит воспалительные процессы в организме, которые вызваны редкими генетическими нарушениями. Это основное лекарство для лечения синдрома Макла-Уэллса (встречается с частотой один на миллион). Препарат помогает предотвратить сыпь, боли в суставах и нарушение работы почек.

5. Myozyme

Лечение обходится 300 000 $ в год
Болезнь Помпе - наследственный синдром, который препятствует нормальной переработке гликогена в глюкозу (источник энергии для клеток). Миозим помогает организму с этим жизненно важной задачей, предотвращая накопление токсичного гликогена по всему телу. Препарат доступен только в рамках специальных медицинских программ, поскольку во время его приема возможны очень сильные аллергические реакции.

Примерно один из 40 000 человек страдает от болезни Помпе, которая вызывает мышечную слабость, приводит к пороку сердца, увеличению печени и дыхательной недостаточности.

6. Kalydeco

Лечение обходится $ 307 000 в год
Калидеко – лекарство, разработанное для борьбы с последствиями муковисцидоза среди пациентов со специфической генетической мутацией. Этот препарат корректирует дефектные белки, которые предотвращают обмен жидкостями и солями между клетками.

7. Cinryze

Лечение обходится $ 350 000 в год
Наследственный отек Квинке, который встречается раз на 10 000 – 50 000 человек, может привести к непосредственной угрозе жизни. Синрайз предназначен для предотвращения развития белков-ингибиторов, приводящих к образованию отеков. Несмотря на то, что это заболевание передается по наследству, около 20 процентов случаев отека Квинке происходят из-за случайной мутации при зачатии.

8. Folotyn

Лечение обходится $ 360 000 в год
Инъекции Фолотина предназначены для уничтожения Т-клеточной лимфомы в случае, если другие курсы лечения привели к неудаче, или же в случаях рецидива рака. Однако, до сих пор не было доказано, что курс лечения фолотином действительно повышает продолжительность жизни, несмотря на уменьшение опухолей. Т-клеточная лимфома является одним из видов рака крови, который, как правило, прогрессирует очень быстро.

9. Naglazyme

$ 365 000 в год
Наглазим предназначен для лечения синдрома Марото-Лами – очень редкого наследуемого заболевания, которое приводит к повреждению органов в связи с невозможностью надлежащим образом обработать питательные вещества. Сахара и белки вместо переработки накапливаются в глазах, коже, зубах, нервной системе, дыхательной системе, печени и многих других органах, нанося значительный ущерб организму. Инъекции наглазима также делают больным СПИДом в качестве ферментозаместительной терапии.

10. Elaprase

Лечение обходится $ 375 000 в год
Около 2000 человек по всему миру страдают от синдрома Хантера, который, как правило, передается генетически мужчинам из-за проблемы с Х-хромосомой. Наряду со многими из самых дорогих лекарств в этом списке, Элапраза является ферментозаместительным препаратом, помогающим обработке сложных сахаров.

11. Soliris

Лечение обходится $ 409 500 в год
Солирис – единственный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии - редкого заболевания крови, приводящего к разрушению красных кровяных телец. Препарат помогает сократить такие симптомы, как появление тромбов, болей и затрудненного дыхания. Также он помогает пациенту увеличить продолжительность жизни.

Препараты, о которых мы рассказали, нужны единицам, а вот , - будет полезен в каждой семье.

Список дорогих лекарств обширен. Как правило не одну тысячу долларов или евро стоят таблетки от редких и большей частью неизлечимых болезней. Эксперты часто утверждают, что стоимость этих препаратов серьезно завышена по целому ряду причин, в числе которых и отсутствие конкуренции. АиФ.ru внимательно изучил имеющийся список самых дорогостоящих средств мира и составил своеобразный «хит-лист» из них.

Самым дорогим в мире считается Soliris — препарат для пациентов, которые страдают расстройствами иммунной системы, при которых у человека во время сна в крови начинают… погибать кровяные тельца (по каким причинам точно не известно), из-за чего разрушаются почки, легкие, сердце, мозг. Без соответствующего лечения продолжительность жизни такого больного - не более 10 лет. Лекарство же позволяет приостановить этот процесс. С учетом того, что во всем мире таких пациентов только 20 000 человек, становится понятно, почему препарат так дорого стоит — год лечения им обходится в $536 тыс., а цены на пачку таблеток начинаются от 5 928 евро.

Вторым по стоимости становится Naglazyme , который используется для коррекции расстройств метаболических процессов. Такое заболевание быстро приводит человека в инвалидное кресло. При этом лечение позволяет практически сразу увидеть хорошие результаты и положительную динамику — после начала курса больные начинают ходить, отмечают двигательный прогресс. В мире сегодня отмечено только 1100 случаев подобной проблемы. Лечение таким чудо-средством обойдется в $485 тыс. в год (т.е. примерно 3 800 евро за пачку).

2 000 человек в мире знают, что такое синдром Хантера, не понаслышке, т.к. сами им болеют. Такое заболевание характеризуется замедлением роста, появляющимися проблемами с дыханием, утолщением языка, ноздрей и губ. Считается, что оно чаще встречается в раннем возрасте — т.е. у детей. Elaprase позволяет притормозить развитие болезни, возвращая ухудшившиеся показатели человека в нормальное состояние. При этом принимать его следует по 1 таблетке в неделю. Стоимость упаковки — от 3750 евро.

Четвертым по стоимости является Cinryze - препарат для профилактики отеков у больных с наследственной ангиоэдемой. Такое заболевание происходит из-за недостаточности в крови определенных ферментов и нарушения обмена веществ. Так как явление это непредсказуемое, то отеки могут проявляться в любое время. И в результате больным приходится выкладывать $350 тыс. за годовое лечение или от 1948 евро — за каждую пачку.

На пятом месте по стоимости — Myozyme , предназначенный для пациентов с болезнью Помпе. Данный синдром обусловлен дефицитом альфа-глюкозидазы, что приводит к разрушению мускулатуры, увеличению сердца в размерах и проблемам с дыханием. В основном болезнь чаще диагностируется в детском возрасте. Myozyme позволяет приостановить эти процессы и помогает детям дышать самостоятельно.

Стоимость годового лечения обходится родителям в $100 тыс. Если же подобное заболевание будет отмечаться у взрослых, то для них курс обойдется дороже — $300 тыс. в год, цена упаковки начинается от 1000 евро.

Специалисты зачастую оправдывают столь высокую стоимость жизненно необходимых лекарственных препаратов тем, что они предназначены для преодоления действительно редких и серьезных патологий. Да, за шанс частичного, а в некоторых случаях и полного выздоровления людям не жалко отдать любые деньги. И ситуация может измениться, только если в дело вступят конкуренты — тогда цена на лекарства может снизиться, отмечают эксперты.

«Дорого» не всегда значит «эффективно». В самом деле, некоторые из самых дорогих лекарств дают минимум положительных результатов. Дешевле выйдет купить себе дом, чем некоторые из этих препаратов. Конечно, в ближайшие месяцы этот список может измениться…

Майозайм (Myozyme)

Годовая стоимость: от $100 000 до $300 000

Майозайм – препарат, применяемый для лечения редкой, но изнурительной болезни, гликогеноза (болезнь Помпе). Она поражает скелетную мускулатуру и сердце пациента.

Актар (Acthar)

Годовая стоимость: $300 000

Актар – препарат, используемый для лечения судорог у детей в возрасте до двух лет. Поскольку Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) не одобрило Актар, его не только трудно достать, но ещё и страховые компании, как правило, не покрывают затраты на его приобретение.
Всё это приводит к установлению высоких цен и прибыли от продаж в размере, превышающем три четверти миллиарда долларов в год.

Фолотин (Folotyn)

Годовая стоимость: $320 000

Фолотин используется для борьбы с редким и агрессивным видом рака, Т-клеточной лимфомой. Для пациента шестинедельный курс лечения Фолотином – последний шанс остановить болезнь. Хотя прибыль от продажи этого препарата превышает 50 миллионов долларов ежегодно, лекарство не показало существенного продления жизни, что делает его крайне дорогой последней надеждой.

Cinryze

Годовая стоимость: $350 000

Этот препарат используется для лечения ангионевротического отёка – наследственного заболевания, встречающегося у одного человека из 50 тысяч и вызывающего отёки рук, горла и брюшной полости. Производимый из человеческой крови, Cinryze показал себя достаточно эффективным в борьбе с этим заболеванием.

Нэглэйзим (Naglazyme)

Годовая стоимость: $365 000

Используется для лечения детской болезни, известной как синдром Марото-Лами, которая поражает соединительные ткани. Люди, страдающие этим синдромом, имеют неправильно развитые мышцы, суставы и ткани, что часто приводит к карликовости.
Дети с этим заболеванием также страдают от неврологических и сердечных болезней, нарушений зрения и слуха, поражения головного мозга. Нэглэйзим помогает стимулировать подвижность суставов и рост тканей.

Элапраза (Elaprase)

Годовая стоимость: $375 000

Этот препарат, стоимость которого превышает цену на большинство домов, помогает в борьбе с синдромом Хантера – редким наследственным заболеванием, препятствующим физическому росту и развитию мозга.

Вимизим (Vimizim)

Годовая стоимость: $380 000

Вимизим – фермент, используемый для лечения синдрома Моркио. Это заболевание препятствует распаду длинноцепочечных молекул сахара в организме больного, приводя к нарушениям в работе сердца и развитии скелета, карликовости и другим серьёзным дефектам.

Солирис (Soliris)

Годовая стоимость: $440 000

Солирис регулярно занимает лидирующие позиции в списках самых дорогих препаратов, но, по крайней мере, может претендовать ещё и на звание очень эффективного средства для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, от которой страдает около восьми тысяч американцев.
Заболевание разрушает красные кровяные тельца, повышая восприимчивость пациента к инфекциям, анемии и образованию тромбов. Солирис помогает ослабить эти проявления на 90%. Этот препарат также доказал свою состоятельность в лечении атипичного гемолитико-уремического синдрома, другого редкого и иногда смертельного заболевания.

Glybera

Годовая стоимость: $1,21 млн.

А звание самого дорого лекарства в мире получает Glybera – препарат, до сих пор не одобренный в США, но не так давно одобренный в ЕС. Glybera – генная терапия, применяемая для лечения семейной недостаточности липопротеиновой липазы, заболевания, поражающего одного человека на миллион. В странах ЕС им страдают менее 200 человек. Дефицит вызывает крайне болезненную отёчность поджелудочной железы.